17 марта 2021 года проектный офис «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» провел on-line сессию «Мифы и реальность способов введения патогенетической терапии СМА: практика врача и вопросы пациента». Мероприятие прошло в рамках работы по теме 0528-2019-0000 «Генетическое здоровье как детерминанта общественного здоровья».
Первое в мире лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии (нусинерсен) вводится интратекально посредством люмбальной пункции. Такой метод введения позволяет доставить лекарство непосредственно в место его действия. Люмбальная пункция – рутинная процедура в арсенале врача-невролога, а знание пациента об особенностях процедуры увеличивает его комплаентность к терапии.
СМА является одним из немногих редких заболеваний, при котором у врача и пациента есть возможность выбора лекарственной терапии. О том, как сегментировать пациентов и персонализированно назначить наиболее подходящий лекарственный препарат, а также об особенностях и возможностях интратекального введения препарата рассказали участники сессии:
• Зырянов С.К., д.м.н., профессор, заведующий кафедрой общей и клинической фармакологии Медицинского института ФГАОУ ВО РУДН
• Григорьева А.В., врач-невролог психоневрологического отделения № 1 НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова
• Германенко О.Ю., учредитель и директор Фонда «Семьи СМА»
• Смирнова Н.С., юрист Национального совета экспертов по редким болезням
Модератор - Красильникова Е.Ю., руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко»
On-line сессия - это обмен объективными данными, результатами клинических исследований с позиции доказательной медицины и реальными терапевтическими результатами лечения СМА в медицинском сообществе и среди пациентов.