Офис создан в июле 2019 года для изучения, анализа и актуализации проблем профилактики, диагностики и лечения редких (орфанных) болезней в Российской Федерации.

Проблематика редких (орфанных) болезней сформировалась в конце 20 века благодаря развитию генетического тестирования и биотехнологий. В настоящий момент в мире не существует универсального подхода к формированию системы медицинской помощи для орфанного пациента, который может быть тиражирован в разных странах, поэтому с момента законодательного закрепления понятия «редкое (орфанное) заболевание»  Российская Федерация создает свою «редкую историю».

Цель работы проектного офиса – консолидация экспертизы в области организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения орфанных пациентов для формирования национальной стратегии и программы в области редких заболеваний с фокусом на качество и продолжительность жизни пациента, на инновационную персонализированную терапию. Условием функционирования медицинской помощи орфанному пациенту должна стать ее гармонизация со всеми элементами системы здравоохранения в целом.

Задачи работы проектного офиса:

1. организация структурированных медико-социальных исследований и опросов;
2. выработка и внесение обоснованных предложений по совершенствованию Программы государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи и Государственной программы развития здравоохранения РФ в интересах пациентов с редкими (орфанными) болезнями;
3. актуализация информации (в формате электронного атласа) об экспертных центрах по редким (орфанным) болезням на федеральном, окружном и региональном уровнях с учетом специфики отдельных групп заболеваний и возможностей медицинских организаций;
4. привлечение специалистов для разработки необходимой нормативно-правовой базы в области профилактики, диагностики, лечения и лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) болезнями в РФ;
5. организация круглых столов и экспертных заседаний по теме редких (орфанных) болезней на федеральном и региональном уровнях, как для организаторов здравоохранения, так и для законодателей.

О результатах работы проектный офис информирует экспертное сообщество, федеральные и региональные органы власти в формате писем, аналитических докладов, а также рекомендаций и практических проектов, направленных на решение проблем и внедрение инноваций в сфере редких (орфанных) болезней.

Организация системы лечения редких болезней – это не только одна из наиболее трудных проблем медицины и здравоохранения, но также стимул для развития в стране персонализированной медицины, инновационного фармацевтического производства и медицинской науки в целом.

Руководитель проектного офиса, аналитик ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» Красильникова Елена Юрьевна:

• является членом Экспертного Совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям;
• руководит рабочей группой по развитию системы организации медицинской помощи в стационаре на дому Комиссии Общественной палаты Российской Федерации по социальной политике, трудовым отношениям, взаимодействию с профсоюзами и поддержке ветеранов
• имеет наградную плакетку «Серебряная линия» (за вклад в лечение орфанных заболеваний), учрежденную Всероссийским обществом орфанных заболеваний и Всероссийским союзом пациентов
• имеет благодарственное письмо Комитета по охране здоровья Государственной Думы Федерального Собрания РФ

Мы готовы к взаимовыгодному сотрудничеству!