21 января и 17 марта проектный офис «Редкие (орфанные) болезни» продолжил серию online-сессий по проблемам организации медицинской помощи  пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА).  По Указу Президента РФ в ответ на запрос пациентов со СМА о федеральном финансировании патогенетического лечения был сформирован дополнительный источник финансирования для лечения детей с редкими заболеваниями из средств увеличения налоговой ставки. Для организации лекарственного обеспечения создан государственный Фонд «Круг добра». Сотни детей получили возможность лечения в рамках работы Фонда. Однако ряд вопросов организации медицинской помощи остается открытым и требует дальнейшей проработки. Сессии организованы в ответ на запросы со стороны медицинского и пациентского сообществ для обсуждения критериев выбора терапии, персонализированного назначения лекарственных препаратов и маршрутизации пациентов. В формате «вопрос-ответ» эксперты сессии на практических примерах рассказывают о стратегии и тактике лечения, обязанностях и правах врача и пациента.
Видео online-сессий доступно по ссылкам:
«На пороге федерального финансирования лекарственного обеспечения детей с редкими заболеваниями: организация медицинской помощи пациентам со СМА» https://youtu.be/ytOX4lKk9cw
«Мифы и реальность способов введения патогенетической терапии СМА: практика врача и вопросы пациента» https://www.youtube.com/watch?v=zFFQg5Kthec

В Общественной палате РФ по инициативе ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» (ответственная Красильникова Е.Ю.) и Комиссии Общественной палаты РФ по социальной политике, трудовым отношениям, взаимодействию с профсоюзами и поддержке ветеранов (ответственная Курбангалеева Е.Ш.) сформирована рабочая группа по развитию системы организации медицинской помощи в стационаре на дому (руководитель Красильникова Е.Ю.). 11 марта прошла встреча экспертов на тему «Профиль пациента для организации медицинской помощи по типу стационара на дому и номенклатура медицинской помощи, которая может быть оказана в условиях такого стационара», а 19 марта был организован круглый стол «Положения об организации первичной медико-санитарной и специализированной помощи, клинические рекомендации: что необходимо менять для внедрения стационарзамещающих технологий». В заседании круглого стола приняли участие и поддержали инициативы рабочей группы представители Общественной палаты, Минздрава и Минтруда и социальной защиты России, Совета Федерации Федерального Собрания РФ, ФФОМС. Продолжение работы запланировано в формате встреч в Минздраве РФ и ФФОМС, результаты которых будут рассмотрены на последующих круглых столах в Общественной палате.
Информация о мероприятии https://www.oprf.ru/press/news/2715/newsitem/57364

16 февраля в Общественной палате РФ руководитель проектного офиса выступила с докладом «Актуальность дальнейшей федерализации финансирования лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями в РФ», в основу выступления легли результаты ежегодного изучения ситуации в субъектах РФ. Организаторами круглого стола выступили Комиссия Общественной палаты по охране здоровья граждан и развитию здравоохранения и МРБООИ «Союз пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям».

Руководитель проектного офиса в 2021 году продолжает участвовать с докладом в круглых столах в законодательных собраниях субъектов РФ на тему «Субъекты РФ о своевременности разработки комплексной федеральной программы медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями «Редкие 2020-2030». Тема доклада - «Доступность медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями в субъекте, округе и РФ». 17 февраля в online-формате круглый стол прошел в законодательном собрании Красноярского края. 23 марта в смешанном формате круглый стол организовало Законодательное Собрание Краснодарского края.

18 февраля Фонд «Круг добра», созданный по Указу Президента РФ, провел онлайн-семинар для представителей общественных и экспертных организаций, специализирующихся на организации помощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе орфанными заболеваниями. Руководитель проектного офиса выступила с предложением о расширении Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности за счет нозологий, взятых на финансирование Фондом «Круг добра». Такой подход сформирует преемственность лечения при переходе пациента из детской во взрослую когорту. По результатам онлайн-семинара запланирована встреча с руководителем Фонда для передачи аналитического письма по данному предложению.

18 февраля руководитель проектного офиса выступила с докладом «Обоснование необходимости централизации лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями на примере идиопатической тромбоцитопенической пурпуры» в рамках экспертной сессии «Гематология и лизосомные заболевания» Орфанного форума 2021.
26 февраля в пленарное заседание Форума был включен доклад «Дорожная карта» по совершенствованию организации медицинской помощи пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями в Российской Федерации».
Видео доклада доступно по ссылке https://www.youtube.com/watch?v=8gYmduY44bk

24 февраля состоялся VI Образовательный паллиативный медицинский форум в Дальневосточном федеральном округе. Обзорный доклад «Доступность медицинской помощи и лекарственного обеспечения больных с редкими заболеваниями в субъектах РФ: вчера, сегодня, завтра…» руководителя проектного офиса доступен для сотрудников паллиативной службы в официальном мобильном приложении Форума
3 марта руководитель проектного офиса выступила в качестве эксперта на пресс-конференции «Редкие заболевания: болевые точки» в МИА «Россия сегодня». Мероприятие было организовано Всероссийским обществом орфанных заболеваний.

29 марта началась серия совещаний для обсуждения «дорожной карты» по совершенствованию организации медицинской помощи пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями в РФ.  Первое селекторное совещание состоялось с Байбариной Е.Н., директором Департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава России. По результатам обсуждения достигнуты договоренности о совместных шагах по реализации предложений «дорожной карты».