Развитие генетических технологий в медицине решает ряд социально значимых проблем, в том числе связанных с ростом в популяции числа пациентов с генетическими заболеваниями. Изменение функциональных свойств клеток методами генетического редактирования открыло эру препаратов однократного применения с высокой эффективностью действия.
Появление генной терапии требует формирования четких критериев для выбора пациентов и перехода к более гибкой системе планирования лекарственного обеспечения.
14 мая проектный офис «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» провел круглый стол на тему «Доступность генной терапии в РФ: возможности и перспективы». Мероприятие проведено в рамках работы по теме 2019-0043 «Генетическое здоровье как детерминанта общественного здоровья».

В мероприятии участвовали:
Коголева Л.В., заведующая детским консультативно-поликлиническим отделением ФГБУ «НМИЦ им. Гельмгольца» Минздрава России, главный внештатный детский специалист офтальмолог ЦФО;
Кузенкова Л.М., заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии НМИЦ НЦЗД, член Экспертного Совета фонда «Круг добра»;
Германенко О.Ю., учредитель и директор благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА»;
Байбарин К.А., президент МОО содействия и помощи больным с наследственными заболеваниями сетчатки «Чтобы видеть!»;
Федоров А.А., главный юрист Экспертно-консультационного центра Института госзакупок.
Модератор - Красильникова Е.Ю., руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко».

Видеозапись круглого стола