В ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» прошла фокус-группа на тему «Потребности «редкого» пациента в профилактике, диагностике, медицинской помощи, лекарственном обеспечении и реабилитации». Это первое мероприятие в серии фокус-групп по вопросам организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями в РФ, которые будут организованны в рамках выполнения государственного задания по теме «Генетическое здоровье как детерминанта общественного здоровья». Результаты работы в 2020 году сформируют «дорожную карту» по редким заболеваниям в РФ, которая будет предложена для обсуждения Экспертному совету Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям и для реализации в целевые министерства и ведомства.
В фокус-группе работали представители 14-ти пациентских и благотворительных организаций, ведущих свою деятельность во благо редких пациентов. Еще 26 представителей сферы редких заболеваний приняли участие в качестве наблюдателей.
Участники сформулировали цель «дорожной карты»: «Обеспечить редкому пациенту реализацию права на жизнь с соблюдением равных прав для всех граждан РФ и всех пациентов вне зависимости от заболевания. Реализовать программы профилактики редких заболеваний. Улучшить качество жизни редкого пациента и адаптацию семей. Снизить инвалидизацию, повысить выживаемость и продолжительность жизни редкого пациента через доступность своевременной и комплексной помощи (в том числе паллиативной) каждому, вне зависимости от места проживания. Обеспечить доступность инновационных методов лечения и излечения».
Основные задачи в области диагностики и профилактики редких заболеваний:
- Своевременность, доступность и бесплатность качественной генетической диагностики, в том числе преимплантационной
- Наличие тарифов ОМС для диагностики и мер профилактики редких заболеваний
- Расширение программ неонатального скрининга и скрининга групп риска при условии доступности лечения
Основные задачи лекарственного обеспечения редких пациентов:
- Лекарственное обеспечение без перерывов: в амбулаторном звене, стационаре и при санаторном лечении
- Федеральное финансирование орфанных препаратов
- Доступность в регионах зарегистрированных и незарегистрированных лекарственных препаратов
- Приведение регионального законодательства в соответствие с федеральным
Основные задачи стационарной помощи редким пациентам:
- Адекватные тарифы на лечение и лекарственное обеспечение
- Междисциплинарное взаимодействие врачей и наличие узких специалистов
- Применение зарегистрированных и незарегистрированных инновационных технологий
- Индивидуальный подход к пациенту
- Упрощение процесс сбора документов для госпитализации
Задачи «орфанной настороженности»:
- Повышение знаний врачей в сфере редких заболеваний
- Повышение квалификации лабораторных работников
- Включение орфанных модулей в систему непрерывного медицинского образования
- Улучшение информационной работы с пациентами и семьями
- Повышение осведомленности всего общества, прежде всего, в вопросах профилактики редких заболеваний
Участники фокус-группы сформировали послание для фармацевтического бизнеса:
- Необходимость регистрации новых лекарственных препаратов без ухода с рынка «старых»
- Необходимость поддержки пациентских и благотворительных организаций
- Взаимодействие с пациентским сообществом, направленное на обеспечение раннего доступа к лекарственным препаратам, удержание препаратов на рынке
- Важность проактивной коммуникации с государством
С момента возникновения в РФ понятия «редкое (орфанное) заболевание» (2011 г.) наибольшее внимание общества приковано к вопросам финансирования лекарственного обеспечения редких пациентов и его дороговизны. Однако анализ результатов работы фокус-группы показал равнозначность проблем финансирования и организации медико-социальной помощи. Вес задач финансового и финансово-организационного характера составил 48%, а вес задач преимущественно организационного характера – 52%. Такой результат фокус-группы показывает, что сфера орфанных заболеваний (помимо решения острых вопросов финансирования) нуждается в реализации комплекса организационных мер. «Дорожная карта» по редким заболеваниям предложит необходимые организационные и нормативно-правовые решения.
